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NEWS一周生物医疗要闻速递｜918博天娱乐官网第141期
来源:洪苑秀 日期:2025-03-13热点聚焦
在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的领导下，近期一名戈谢病患者成功接受了基因治疗。这标志着该院在基因治疗领域的又一重要进展，继血液内科在地中海贫血方面取得成绩后，华南地区的基因治疗迈入全新阶段。
2025年3月5日，由神曦生物支持的“评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究”项目于中国科学技术大学附属第一医院成功启动。该研究由施炯教授主导，标志着全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法进入临床阶段。作为合作伙伴，918博天娱乐官网热烈祝贺这一重要里程碑。
2025年3月6日，北京大学第三医院牵头的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究在京正式启动。这项研究将针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）开展研究，展现出相关药物临床应用的新前景。作为神济昌华的战略合作伙伴，918博天娱乐官网对此项进展表示诚挚祝贺。
《Science Immunology》的新研究首次揭示，采用腺相关病毒（AAV）载体递送抗体可以在停用抗逆转录病毒治疗后实现长效病毒抑制，为HIV治疗提供全新思路。
近日，暨南大学与宾夕法尼亚州立大学合作研究显示，基于AAV脑全域递送的神经再生基因疗法在AD小鼠模型中显著改善了认知功能，为阿尔茨海默病的治疗提供了新的策略。
国家儿童医学中心及上海交通大学医学院的研究团队在《Clinical and Translational Medicine》中发表研究，运用双因子mRNA技术显著促进了心肌梗死后稳定血管的再生，为治疗心衰提供了新策略。
纽约州立大学的研究小组首次提出三质粒和双质粒的VLP递送系统，用于靶向肺部的间接基因编辑，大幅提升了效率，为基因疗法提供了新的实用工具。
新芽基因于3月6日宣布，其针对DMD的基因编辑药物GEN6050X获得FDA批准，标志着在该领域的重大突破。
3月4日，上海市卫生健康委员会等部门联合发布了《上海市主要罕见病名录（2025版）》，以进一步推动相关疾病的研究和治疗。
英国药品和保健品管理局于2025年2月3日启动了个性化mRNA癌症免疫疗法的监管指南草案咨询，收集相关利益方的意见。
Colossal Biosciences近日宣告其在复活猛犸象的研究中取得重要进展，创造出拥有猛犸象特征的长毛小鼠，为未来的科学探索开辟了新的方向。
在《柳叶刀》期刊上，柴人杰教授与团队总结了应用AAV基因疗法恢复成年耳聋患者听力的临床进展，标志着耳聋治疗的新希望。
张锋团队在《科学》期刊上披露了一种全新的RNA引导基因编辑系统TIGR-Tas，展现出高靶向灵活性和较低递送难度，为基因编辑技术的创新提供了广阔前景。
2025年3月3日，Ocugen公司的两款基因治疗产品获得欧盟ATMP资格，标志着眼科疾病治疗领域的新里程碑。该公司在全球视网膜疾病患者的治疗方面迈出了重要一步。
上海愈方生物医药科技有限公司近日宣布完成过亿元的PreA轮融资，将用于核心研发及多项心衰适应症研究。此举也为公司未来的发展奠定了良好基础。
2025年3月5日，Moderna宣布有望在2027年推出首个肿瘤疫苗，股价随之上涨近16%，预示着在癌症治疗领域的重大进展。
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