热点聚焦

从无药可医到生命重启：派真助力超罕见病家庭架起生命之桥

2025年2月28日是第18个国际罕见病日，今年的主题是“More than you can imagine”（不止罕见）。在这个特殊的日子里，分享一个为9岁超罕见病儿子“造药”的母亲的故事，希望能启发和鼓舞更多的罕见病患者家庭。

新型AAV病毒Ark313实现体内T细胞精准改造

最近，美国加州大学旧金山分校医学系和杜克大学医学院的研究团队在《Immunity》杂志发表了一项研究，开发了一种进化型AAV病毒（Ark313），该病毒能够操控小鼠T细胞的基因工程技术，为基因传递、基因编辑和靶向整合大型DNA载体开辟了新前景。

四川首次发布干细胞地方标准

四川省的干细胞地方标准于近期在成都前沿医学中心正式发布。来自各相关部门及行业专家齐聚一堂，共同见证《DB51/T3216-2024人牙来源间充质干细胞质量规范》和《DB51/T3217-2024人源干细胞库建设与管理规范》的发布，为四川干细胞行业标准化发展提供了新的方向。

天津自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌

近日，中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心正式揭牌。这一中心将成为天津港保税区在基因与细胞治疗产业深化布局的重要一步，推动相关领域的科学发展。

华南地区首次成功完成戈谢病基因治疗

广州市第一人民医院成功为一名罹患戈谢病的患者完成基因治疗，标志着该院在基因治疗领域的新突破，为华南地区的患者带来了新的希望。

上海儿童医学中心推动杜氏肌营养不良症基因治疗

国家儿童医学中心和上海儿童医学中心合作，为多名杜氏肌营养不良症（DMD）患者实现了基因替代治疗，显示出有效的治疗效果，有望为该病的治疗开辟新的道路。

新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究

上海新华医院正式启动了国内首例雷特综合征的基因治疗研究，为患者带来了新的治疗希望。

新型脂质纳米颗粒提升脊髓损伤治疗效果

复旦大学华山医院的研究团队使用甲泼尼龙替代胆固醇组分，开发了新型脂质纳米颗粒，能够精准递送治疗脊髓损伤的mRNA。这一创新方法展示了强大的抗炎和神经保护能力，成为脊髓损伤治疗的新选择。

创新突破

ALS全新治疗思路：利用AAV递送抗PC-OxPL抗体片段

多家研究机构联合提出了一种利用AAV递送抗PC-OxPL的抗体片段的新方案。这一方案有望为ALS等神经退行性疾病提供突破性的治疗思路。

张锋发现全新基因编辑系统TIGR-Tas

在《Science》期刊上，张锋团队发布了一项研究，提出了一种新型基因编辑系统——TIGR-Tas。这一系统结构紧凑，有望简化基因编辑疗法的应用，为未来的治疗带来新的可能性。

AAV抗体临床试验开启

Hansa Biopharma与Genethon宣布启动GNT-018-IDES，这是针对体内预先存在抗AAV抗体的Crigler-Najjar综合征患者的2期试验，将为基因治疗的应用提供进一步的临床验证。

资本速递

mRNA治疗市场前景广阔

根据Precedence Research的报告，到2034年，全球mRNA治疗市场规模预计将达到4264亿美元，展现出强劲的市场潜力。

国家纳米科学中心获得mRNA递送系统专利

国家纳米科学中心申请的“一种金属离子络合mRNA递送系统的制备方法”获得专利授权，为该领域的技术创新提供了有力支持。 918博天娱乐官网在不断推动生物医疗创新方面做出了巨大贡献，期待未来更多的突破与进展！